iPSC Plattform

Eine führende iPS-zellbasierte Wirkstoffforschungsplattform

Patienteneigene induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs) bieten einzigartige Möglichkeiten, um durch phänotypisches Screening neue krankheitsrelevante Mechanismen zu identifizieren. Evotec hat eine industrialisierte iPS-Zellen-Infrastruktur aufgebaut, die eine der größten und komplexesten iPS-Zellplattformen der Branche darstellt. Die iPS-Zellplattform wurde in den vergangenen sechs Jahren mit dem Ziel entwickelt, iPS-zellbasierte Screenings hinsichtlich Durchsatz, Reproduzierbarkeit und Belastbarkeit zu industrialisieren, um die höchsten Branchenstandards zu erreichen. Diese Bemühungen wurden ursprünglich durch eine Forschungszusammenarbeit und Lizenzvereinbarung mit der Harvard University ermöglicht, an der führende Wissenschaftler des Harvard Stem Cell Institute beteiligt waren. In jüngerer Zeit hat Evotec Kooperationen mit Celgene, Sanofi, dem Research Center for Regenerative Therapies Dresden, Censo Biotechnologies und dem Fraunhofer-Institut für Molekularbiologie und Angewandte Oekologie IME-SP, gegründet, um die breite iPS-Zellplattform zu fördern. Außerdem arbeiten wir mit einer Reihe akademischer Einrichtungen zusammen, um unsere Ambitionen im Bereich induzierter pluripotenter Stammzellen zu verbreitern und zu verstärken.

"Patients in a dish"

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Die Modellierung einer Krankheit "in a dish" und Hochdurchsatz-Screening bieten großes therapeutisches Potential. Allerdings existieren technische Herausforderungen in der Kultivierung und Differenzierung für iPSC-basierte Zellen in großem Umfang. Evotec hat solche Hürden durch die Generierung von Zellbanken aus voll validierten iPSC Linien, dem Scale-Up des Herstellungsprozesses sowie strikter Qualitätskontrolle überwunden.

 

XLII cell::explorer system

Die klare Fokussierung auf  Standardisierung, Skalierung und Qualitätskontrolle ist die Voraussetzung für iPSC-basierte Wirkstoffforschung: 
  • Hohe Qualität von iPS-Zellkulturen in großen Mengen (Qualitätskontrolle)
  • Industrielle Prozesse für die Gewinnung von Zielzelltypen von Patienten
  • Belastbare, krankheitsrelevante phänotypische Auslesungen für das Screening
  • Panel aus Genotypen von Patienten für die Patientenstratifizierung

Vollständig integrierte iPS-zellbasierte Wirkstoffforschungsplattform etabliert – von iPS-Zellen zu Wirkstoffkandidaten und darüber hinaus

iPSC Kulturen
Patientenspezifische Krankheitsmodelle
Hit-Identifizierung
Hit-to-Lead/
Leadoptimierung
In vivo Pharmakologie
Zugang zu iPS-Zelllinien
SC-spezifische krankheitsrelevante Zelltypen
High-Content-Screening
Zelluläre Assays
PK/PD
Expansion & Banking
Optimierung
Elektrophysiologie
Medizinalchemie
Biomarker-spezifische in vivo Krankheitsmodelle
Qualitäts-
kontrollstandards
Scale-Up
Expressions-
analyse von Genen
Target-Dekonvolution
Biomarker
Scale-Up
Automatisierung
In vitro Toxizität
iPSC Kulturen Zugang zu iPS-Zelllinien
Patientenspezifische Krankheitsmodelle SC-spezifische krankheitsrelevante Zelltypen
Hit-Identifizierung High-Content-Screening
Hit-to-Lead/
Leadoptimierung
Zelluläre Assays
In vivo Pharmakologie PK/PD
iPSC Kulturen Expansion & Banking
Patientenspezifische Krankheitsmodelle Optimierung
Hit-Identifizierung Elektrophysiologie
Hit-to-Lead/
Leadoptimierung
Medizinalchemie
In vivo Pharmakologie Biomarker-spezifische in vivo Krankheitsmodelle
iPSC Kulturen Qualitäts-
kontrollstandards
Patientenspezifische Krankheitsmodelle Scale-Up
Hit-Identifizierung Expressions-
analyse von Genen
Hit-to-Lead/
Leadoptimierung
Target-Dekonvolution
In vivo Pharmakologie Biomarker
iPSC Kulturen Scale-Up
Patientenspezifische Krankheitsmodelle Automatisierung
Hit-Identifizierung
Hit-to-Lead/
Leadoptimierung
In vitro Toxizität
In vivo Pharmakologie

Einzigartige Breite der iPSC Plattform

Die iPSC Technologie ist der Startpunkt für ein neues Zeitalter in der Wirkstoffforschung. Sie liefert menschliche Krankheitsmodelle, bei denen mehrere biologisch relevante Zielstrukturen und Signalwege gleichzeitig abgefragt werden. 

Evotec’s iPSC Plattform ist eng mit einer Vielzahl von eigenen Schlüsseltechnologien verbunden, um krankheitsspezifische Merkmale und kausale Zusammenhänge zwischen genetischen Mutationen und Störungen bei spezifischen molekularen Signalwegen zu definieren. Dies ermöglicht die Schaffung von leistungsfähigen, translationalen menschlichen Modellen, die es uns schlussendlich ermöglichen, bessere Zielstrukturen und Medikamente für Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf zu identifizieren.

Evotec verfolgt mehrere Wirkstoffforschungsprogramme unter Verwendung von menschlichen iPS-Zellen:

Neurodenerative Erkrankungen
Lysosomale Speicherkrankheiten
Neurologische Entwicklungsstörungen
Netzhauterkrankungen
Alzheimer'sche Erkrankung
Gaucher-Krankheit
Fragiles-X-Syndrom
altersbedingte Makula-Degeneration
Amyotrophe Lateralsklerose
Niemann-Pick Typ C Krankheit
& weitere
& weitere
Frontotemporale Demenz
Mukolipidose Typ IV
Huntington-Krankheit
Batten-Syndrom
Parkinson-Krankheit
Neurodenerative Erkrankungen Alzheimer'sche Erkrankung
Lysosomale Speicherkrankheiten Gaucher-Krankheit
Neurologische Entwicklungsstörungen Fragiles-X-Syndrom
Netzhauterkrankungen altersbedingte Makula-Degeneration
Neurodenerative Erkrankungen Amyotrophe Lateralsklerose
Lysosomale Speicherkrankheiten Niemann-Pick Typ C Krankheit
Neurologische Entwicklungsstörungen & weitere
Netzhauterkrankungen & weitere
Neurodenerative Erkrankungen Frontotemporale Demenz
Lysosomale Speicherkrankheiten Mukolipidose Typ IV
Neurologische Entwicklungsstörungen
Netzhauterkrankungen
Neurodenerative Erkrankungen Huntington-Krankheit
Lysosomale Speicherkrankheiten Batten-Syndrom
Neurologische Entwicklungsstörungen
Netzhauterkrankungen
Neurodenerative Erkrankungen Parkinson-Krankheit
Lysosomale Speicherkrankheiten
Neurologische Entwicklungsstörungen
Netzhauterkrankungen

Weitere Wirkstoffforschungsprogramme in anderen Indikationsgebieten werden zur Zeit initiiert.

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