F&E Projekte

Anti-Infektiva

EVT894 - Chikungunya

Im Januar 2021 gab Evotec bekannt, dass der monoklonale Antikörper EVT894 zur Behandlung und potenziellen Vorbeugung von Infektionen mit dem Chikungunya-Virus in die klinische Entwicklung vorgerückt ist. Die randomisierte, doppelt blinde, monozentrische Einzeldosen-Studie der klinischen Phase I untersucht die Sicherheit, Pharmakokinetik und Immunogenität von EVT894 gegen ein Placebo an gesunden Probanden (fünf Dosis-Kohorten mit 8 Versuchspersonen) und wird durch das National Institute of Allergy and Infectious Diseases („NIAID“) finanziert.

EVT894 ist ein vollständig humaner, monoklonaler Antikörper, der ein Protein des Virus angreift und in in vitro- und in vivo-Modellen starke neutralisierende Aktivität gezeigt hat. Der monoklonale Antikörper wurde zunächst von Sanofi entwickelt und gehörte zu den Projekten, die im Rahmen des Übergangs der in Lyon basierten Forschungs- und Entwicklungseinheit von Sanofi im Juli 2018 an Evotec auslizenziert wurden.

RESOLUTE THERAPEUTICS & CARB-X

Im August 2020 gaben Evotec bekannt, dass das Unternehmen eine neue Partnerschaft mit dem Biotechunternehmen Resolute Therapeutics („Resolute“) zur Bekämpfung von Infektionskrankheiten und antimikrobiellen Resistenzen eingegangen ist. Ziel der Partnerschaft ist die Entwicklung eines Breitbandantibiotikums mit einem neuen Wirkmechanismus gegenüber Antibiotika, die aktuell auf dem Markt sind. CARB-X (Combating Antibiotic-Resistant Bacteria Biopharmaceutical Accelerator), eine globale Non-Profit-Partnerschaft, unterstützt das Projekt mit bis zu 2,91 Mio. $ über die nächsten zwei Jahre sowie zusätzlich bis zu 5,53 Mio. $ über die folgenden drei Jahre, die vom Erreichen bestimmter Projektmeilensteine abhängig sind, und Evotecs Ausgaben zu einem großen Teil decken. 

Im Rahmen der Vereinbarung wird Evotec ein vielversprechendes Forschungsprogramm von Resolute einlizenzieren, das sich aktuell in der Leitstrukturoptimierung befindet, und die präklinische Entwicklung auf den proprietären Plattformen des Unternehmens fortsetzen. Ziel der Partnerschaft ist es, ein neues Breitbandantibiotikum mit gram-positiver und gram-negativer Abdeckung zu entwickeln, das für die Behandlung von Indikationen wie komplizierten Harnwegsinfekten, Infektionen des Bauchraums sowie krankenhausbasierten Lungenentzündungen geeignet ist. Die Substanzen, die im Rahmen des Programms entwickelt werden, interagieren auf einem neuartigen Weg mit zwei bereits validierten antibakteriellen Zielstrukturen.

GNA NOW

Im August 2019 gaben Evotec und Lygature ihre Kooperation in einer neuen Initiative zur Entwicklung neuartiger antibakterieller Wirkstoffe bekannt: Gram-negative antibakterielle Wirkstoffe NOW („GNA NOW“). Das neue GNA NOW-Projekt wird unter der Führung von Evotec SE und dem Management von Lygature an der Entwicklung neuartiger antibakterieller Wirkstoffe zur Bekämpfung antimikrobieller Resistenzen in gram-negativen Bakterien arbeiten. Das Projekt wird durch die Innovative Medicines Initiative (IMI) finanziert.  Zu dem aus mehreren Stakeholdern bestehenden Konsortium gehören neun Partner aus akademischen Einrichtungen, der Industrie und KMUs: Nosopharm, BIOASTER, Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung, North Bristol National Health Service Trust, University of Liverpool, Inserm, Erasmus Medical Center, Medizinische Universität Wien und Fraunhofer IME.

Die Mitglieder von GNA NOW werden gemeinsam drei parallele Programme mit dem Ziel entwickeln, eines bis zum Abschluss von Phase-I-Studien zu bringen, eines bis zur Stufe einer Investigational New Drug (IND) zu entwickeln und/oder bis zu zwei Programme bis 2024 zur Stufe eines klinischen Entwicklungskandidaten voranzutreiben.

Bill & Melinda Gates Foundation

Im Juni 2019 gab Evotec bekannt, dass das Unternehmen eine fünfjährige Partnerschaft mit der Bill & Melinda Gates Foundation eingegangen ist, um neue, wirksamere Behandlungsregime für Tuberkulose („TB“) zu finden. TB ist eine ernste Bedrohung für die Weltgesundheit und eine der am häufigsten tödlich verlaufenden Infektionen weltweit. Momentan besteht die Standard-Behandlung aus einer Kombination von vier Wirkstoffen, die mindestens sechs Monate lang unter direkter Beobachtung verabreicht werden. Die Therapie von resistenten Formen der Erkrankung nimmt jedoch deutlich längere Zeit in Anspruch.

Evotec wird von der Gates Foundation eine Fördersumme von etwa 23,8 Mio. $ über einen Zeitraum von bis zu fünf Jahren erhalten. Das Hauptziel der Förderung ist es, standardisierte und hochqualitative präklinische Daten für die Auswahl und die weitere Entwicklung von Wirkstoffkombinationen zu generieren. Dieses neue Behandlungsregime soll sicherer, schneller und wirksamer sein als die aktuelle Standardbehandlung.

GARDP

Im März 2019 gaben Evotec und die Global Antibiotic Research and Development Partnership („GARDP“) bekannt, dass beide Organisationen eine neue, strategische öffentlich-private Partnerschaft geschlossen haben, die auf die zunehmende Bedrohung durch Antibiotikaresistenz abzielt. Evotec und GARDP werden ihre Kapazitäten und Netzwerke gezielt gegen resistente bakterielle Infektionen einsetzen. Dies beinhaltet GARDPs klinische Expertise und ihren Einsatz für nachhaltigen Zugang sowie Evotecs führende Wirkstoffforschungsplattform und Expertise in der Medizinalchemie und Pharmakologie. Darüber hinaus wird Evotec ihre umfangreiche Sammlung aus bakteriellen Krankheitserregern zur Verfügung stellen. Diese strategische Partnerschaft fokussiert sich auf eine schnelle Entwicklung von first-in-class antibiotischen Therapien für schwer behandelbare bakterielle Infektionen, indem eine Plattform, die die gesamte Wertschöpfungskette der Wirkstoffforschung umfasst, etabliert wird sowie eine gemeinsame Medikamentenpipeline aufgebaut werden soll.

Helmholtz-Zentrum

Im Februar 2019 gaben Evotec und das Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung („HZI“) eine Zusammenarbeit zur Entwicklung neuer Antibiotika bekannt. Die Entwicklung zielt auf die Überwindung resistenter bakterieller Krankheitserreger, die zu einer globalen Gesundheitsbedrohung zählen. Die Forschungsaktivitäten konzentrieren sich zunächst auf die Optimierung von Cystobactamiden, natürliche antibakterielle Substanzen mit einem innovativen chemischen Gerüst, die gegen die gefährlichsten gramnegativen Erreger auf der Prioritäten-Liste der WHO wirksam sind.

Im Rahmen der Vereinbarung werden Evotec und das HZI vorerst für drei Jahre zusammenarbeiten. Die Kooperation verbindet die einzigartige Sammlung und das Know-how natürlicher Produkte sowie den Zugang zu in vitro- und in vivo-Modellen bakterieller Infektionen des HZI mit Evotecs führender Wirkstoffforschungsplattform, ihrer Expertise in Medizinalchemie und Pharmakologie sowie ihrer weltweit führenden Sammlung krankheitserregender Bakterien.

Diabetes und diabetische Komplikationen

QRB001/ Sernova

Im April 2020 gab Evotec bekannt, dass das Unternehmen die globalen Rechte an einer vielversprechenden Betazell-Ersatztherapie zur Behandlung von Diabetes von Sanofi zurückerhält.
Evotec hat eine einzigartige Plattform für iPSC-basierte Wirkstoffforschung und Zelltherapien aufgebaut, die von der Generierung von iPS-Zelllinien über die Herstellung verschiedener Zelltypen für das Wirkstoffscreening bis hin zu GMP-Produktion von klinischem Material für Zelltherapien reicht. Evotec stellt menschliche Betazellen in inselähnlichen Clustern aus einer GMP-konformen iPS-Zelllinie in einem skalierbaren Bioreaktorformat mit umfangreichen Protokollen zur Qualitätskontrolle („QC“) her. Das Betazellprogramm hat bereits präklinische Daten generiert, die belegen, dass die Zellen den Blutzuckerspiegel in in vivo-Modellen über mehrere Monate hinweg normalisieren und damit in ihrer Funktion primären menschlichen Inselzellen entsprechen.

In 2022 gaben Evotec and Sernova Corp. eine Partnerschaft im Bereich Diabetes bekannt. Beide Unternehmen werden ihre Kompetenzen nutzen, um eine implantierbare auf induzierten pluripotenten Stammzellen („iPSC“) basierende Betazell-Ersatztherapie für die Behandlung von insulinabhängigem Diabetes inklusive Typ 1 und 2 zu entwickeln.

Evotecs iPSC-basierte Zellen werden mit Sernovas firmeneigener Cell Pouch™, dem führenden implantierbaren und skalierbaren Medizinprodukt seiner Klasse, kombiniert. Die Cell Pouch ermöglicht die Gefäßversorgung des Zellimplantates und sichert dadurch langfristiges Überleben und eine optimale Funktion des Implantats im Patienten. Die Kombination von Spender-Zellinseln und der Cell Pouch hat bei Teilnehmer:innen an Sernovas in den USA laufender klinischer Phase-I/II-Studie bereits langfristige therapeutische Effekte erzielt. Dazu zählt auch die dauerhafte Insulinunabhängigkeit von Hochrisikopatienten mit Typ-1-Diabetes, die zuvor auf überlebenswichtige Insulininjektionen angewiesen waren. Zudem beabsichtigt Sernova den Test einer Technologie zum lokalen Schutz unveränderter Betazellen vor dem Immunsystem, um die die Notwendigkeit einer immunsuppressiven Behandlung zu vermeiden. Ziel der Partnerschaft ist die Entwicklung einer standardisierten iPSC-basierten Betazell-Ersatztherapie für die Behandlung von Patienten mit insulinabhängigem Diabetes.

Sernova hat die Option für eine exklusive globale Lizenz für Evotecs iPSC-basierte Betazellen erworben, um sie im Cell Pouch-System zur Behandlung von Diabetes einzusetzen. Operativ werden die präklinischen Entwicklungsprogramm(e) bis zur IND-Zulassung gemeinsam durchgeführt und finanziert. Zum Zeitpunkt des IND-Antrags hat Sernova das Recht, ihre Option für eine exklusive globale Lizenz auszuüben. Evotec wird die Zellherstellung bis zur Kommerzialisierung übernehmen und zu einem späteren Zeitpunkt über eine gemeinsame Finanzierung der klinischen Entwicklung entscheiden. Mit dem Markteintritt vereinbaren beide Unternehmen eine Gewinnteilungsvereinbarung, deren Verteilung von Evotecs Beteiligung an der klinischen Entwicklung abhängt.

In Verbindung mit der Vereinbarung hat sich Evotec zu einer strategischen Investition in Höhe von 20 Mio. € in Sernova entschlossen

Mehr Informationen zu dieser Allianz finden Sie in unterer Download-Möglichkeit. 

NURTURE/ Nierenerkrankungen

Im Juni 2017 gab Evotec ihren Beitritt zum NURTuRE-Konsortium bekannt, der Evotec ermöglichen wird, die Wirkstoffforschung im Bereich Nierenerkrankungen basierend auf Patientendaten zu beschleunigen. NURTuRE ist einzigartig positioniert, klinische Daten von der UK Renal Registry zu sammeln und Proben von 14 Nierenzentren in England zu analysieren und bildet damit eines der weltweit größten Patientenregister für Nierenerkrankungen.

Das NURTuRE-Konsortium fokussiert sich vorerst auf Patienten mit chronischen Nierenerkrankungen und nephrotischem Syndrom und bindet hierzu etablierte Institutionen wie das UK Renal Registry und Evotecs integrierte Wirkstoffforschungsplattform im Bereich Nierenerkrankungen ein. Gemeinsam mit weiteren Mitgliedern des Konsortiums erhält Evotec Zugang zu Patientenproben in Form von Nierenbiopsien, Blut, Serum und Urin für umfassende histologische und molekulare Analysen, um Zielstrukturen und Biomarker zu identifizieren und zu validieren.

Nierenerkrankungen stellen heutzutage eine globale Epidemie dar. Derzeit sind keine Behandlungsoptionen verfügbar, die das Potential haben, das Fortschreiten chronischer Nierenerkrankungen zu stoppen oder signifikant zu verlangsamen. Ein tieferes Verständnis der Pathomechanismen basierend auf charakterisierten Patientenproben erlaubt die Identifizierung und Erforschung neuartiger genetischer und metabolischer Komponenten, die die Hauptursache von Nierenerkrankungen sind. Dieser Ansatz wird zu einer neuen Generation an Wirkstoffkandidaten im Bereich der Nierenerkrankungen führen, die auf Basis der Humanbiologie und Pathophysiologie entwickelt werden.

Über NURTuRE

Anfangs gegründet zur Sammlung und Aufbewahrung biologischer Proben von 3.000 Patienten mit chronischer Nierenerkrankung und mindestens 800 Patienten mit nephrotischem Syndrom bietet diese Biobank eine strategische Ressource für grundlegende und translationale Forschung. Zusätzlich zu aufbewahrten Proben von Plasma, Serum, Urin, DNA und Gewebeproben, wird NURTuRE auch den beträchtlichen Vorteil der direkten Verlinkung zu klinischen Daten durch das UK Renal Registry haben.

Über die Laufzeit von fünf Jahren werden Proben von 14 NHS-Stiftungen gesammelt, die Patienten werden in festgelegten Intervallen weiter beobachtet. Ab Mitte 2018 werden alle Wissenschaftler die Möglichkeit bekommen, Zugang zu den aufbewahrten Proben für ihre Forschungen zu erhalten.

Die Biobank NURTuRE wird durch Abbvie Inc., Evotec, UCB Celltech Biopharma und Kidney Research UK finanziert. Experten der University of Bristol und der University of Nottingham bilden das akademische Kernteam, das für die operative Durchführung zuständig sein wird. Biomarker-Analysen werden an der Universität in Genf und Analysen der Gewebeproben an der University of Birmingham durchgeführt. Mehr Informationen finden Sie hier: nurturebiobank 

NEPLEX

Im November 2017 gab Evotec die strategische Zusammenarbeit mit führenden akademischen Einrichtungen in UK und Italien im Bereich der Mikrofluidik-Technologie bekannt. Diese umfasst auch die Differenzierung induzierter pluripotenter Stammzellen ("iPS-Zellen") und soll die Erforschung neuartiger Wirkstoffe zur Behandlung von Nierenerkrankungen vorantreiben. Durch die Kooperation werden Schlüsseltechnologien von Evotec und akademischen Einrichtungen miteinander kombiniert, um ein neuartiges Wirkstoffforschungsprodukt zu entwickeln ("Nephron-on-a-chip"). Die hochmoderne, an der Cambridge University etablierte Mikrofluidik-Technologie wird mit der erstklassigen iPSC-Technologie- und Nierenexpertise der University of Bristol, des Mario Negri Institutes in Bergamo und von Evotec verknüpft.

Ziel des NEPLEX-Konsortiums ("NEPHRON-ON-A-CHIP WITH CELLULAR AND EXTRACELLULAR MATRIX COMPLEXITY") ist es, einen funktionalen Nephron-on-a-chip zu entwickeln, der sowohl die Filtrations- als auch die Resorptionsfläche der menschlichen Niere widerspiegelt. Die funktionalen Nephronen werden auf vollständig charakterisierten menschlichen Zelllinien sowie auf Nierenzellen basieren, die aus menschlichen iPS-Zellen gewonnen wurden. Prof. Moin Saleem und seine Gruppe von der University of Bristol werden humane Nierenzelllinien mit dem Schwerpunkt der Resorption bereitstellen, Dr. Yan Yan Shery Huang und ihr Labor der University of Cambridge werden den glomerulären Teil des Chips entwickeln, Dr. Christodoulos Xinaris und seine Kollegen vom Mario Negri Institute werden menschliche iPS-Zelllinien und Expertise beisteuern.

Evotec setzt ihre hochmodernen iPSC- und Nierenerkrankungsplattformen ein. Das Produkt wird es bereits in der präklinischen Phase ermöglichen, Wirkstoffkandidaten an einem vollständig menschlichen Nephron zu testen und damit die Wirkstoffforschung für Nierenerkrankungen verbessern und beschleunigen.

Frauengesundheit

Bill & Melinda Gates Foundation

Im Dezember 2021 gab Evotec bekannt, dass das Unternehmen von der Bill & Melinda Gates Foundation eine Förderung in Höhe von 18 Mio. US$ erhalten hat. Mit dem Betrag wird Evotec ihre integrierte F&E-Plattform einsetzen, um die Erforschung und Entwicklung eines neuartigen, first-in-class Programms im Bereich Frauengesundheit und Verhütung voranzutreiben.

Dieses Projekt nutzt Evotecs vollständig integrierte Wirkstoffforschungs- und entwicklungsplattform sowie therapeutisches Fachwissen, um eine Idee vom Konzept bis zur Nominierung eines präklinischen Entwicklungskandidaten zu bringen. Um wirksame und sichere Wirkstoffkandidaten zu entwickeln, wird Evotec ihre umfangreichen computergestützten Plattformen, Strukturbiologie, Fachwissen über das Therapiegebiet, translationale biologische Modelle, Sicherheitsbewertungen und tiefgreifende Expertise über den gesamten integrierten Forschungs- und Entwicklungsprozess („F&E-Kontinuum“) hinweg einsetzen.

Herzkrankheit

Im Februar 2021 gab Evotec bekannt, dass das Unternehmen eine mehrjährige Partnerschaft mit dem Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf („UKE“) zur Entwicklung eines innovativen first-in-class Zelltherapieansatzes für die Behandlung von Herzinsuffizienz eingegangen ist.

Im Rahmen der Partnerschaft werden Evotec und das UKE ihre komplementären Stärken in die Entwicklung eines neuen Zelltherapieansatzes einbringen, der künstlich hergestelltes Herzgewebe (engl. Engineered Heart Tissue) für die Behandlung der Herzinsuffizienz verwendet. Herzinsuffizienz ist in vielen Fällen mit der ischämischen Herzkrankheit verbunden und geht oft mit einer schlechten Prognose einher. Die Sterblichkeit ist vergleichbar mit der von weit verbreiteten Krebserkrankungen mit einer Überlebenswahrscheinlichkeit von <50 % über 4 Jahre. Es wird erwartet, dass Patienten mit Herzinsuffizienz durch die Behandlung eine verbesserte Herzfunktion und damit einen erheblichen Nutzen haben werden, der im Ergebnis ihre Prognose verbessert.

Evotec nutzt ihre branchenführende Plattform humaner induzierter pluripotenter Stammzellen („hiPSCs“), um GMP-kompatible Prozesse und Skalierungsmöglichkeiten zu etablieren, die zur Herstellung von Herzmuskelzellen, sogenannten Kardiomyozyten, im großen Maßstab und in klinischer Qualität geeignet sind. Evotec wird außerdem genetisch veränderte GMP-iPS-Zelllinien mit Modifizierungen beisteuern, durch die eine Abstoßung des Kardiomyozyten enthaltenden Produkts durch das Patientenimmunsystem verhindert wird („Cloaking“). Zudem enthalten die Zelllinien zusätzliche Sicherheitsmechanismen, die eine unerwünschte Vermehrung von transplantierten Zellen kontrollieren. Durch die Verwendung dieser GMP-gerechten iPS-Zelllinien wird das Projekt standardisierte Produkte hervorbringen, die einer breiten Patientenpopulation mit geringer bis gar keiner Immunsuppression implantiert werden können. 

Das UKE wendet zur Generierung von voll funktionsfähigem Herzgewebe, welches für Transplantationen geeignet ist, seine proprietäre Giga-Patch-Methode an. Weitere in vivo-Validierungen und -Entwicklungen werden zwischen den Partnern aufgeteilt. Evotec ist verantwortlich für die GMP- und präklinischen Aktivitäten sowie für die nachfolgende Verpartnerung des Programms.

Onkologie

Indivumed/ Nicht-kleinzelliger Lungenkrebs

Im Januar 2020 gaben Evotec und Indivumed eine neue Partnerschaft zur Erforschung und Entwicklung von first-in-class Therapeutika zur Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom („NSCLC“) bekannt. Im Rahmen der Zusammenarbeit werden Evotecs proprietäre Bioinformatik-Analyseplattform EVOpanHunter und ihre Plattformen zur Entdeckung niedermolekularer Substanzen und Antikörpern mit der NSCLC-Kohorte aus Indivumeds Multi-Omics-Krebsdatenbank „IndivuType“ kombiniert. Die Partnerschaft verfolgt das Ziel hocheffektive Therapeutika für NSCLC-Patienten zu entwickeln.

Mark Foundation/ TargetAlloMod

Im März 2019 gaben Evotec und The Mark Foundation for Cancer Research eine strategische Zusammenarbeit mit dem Ziel bekannt, first-in-class Therapeutika im Bereich Onkologie zu entdecken und zu entwickeln. Grundlage für die Zusammenarbeit mit zunächst zweijähriger Laufzeit bildet Evotecs neue proprietäre Wirkstoffentwicklungsplattform TargetAlloMod, die auf die Unterbrechung von Zellsignalen mit neuen Wirkungsmechanismen fokussiert ist. Dieser Ansatz wird potenziell äußerst wirksame und langlebige Behandlungsoptionen für neuartige, klinisch validierte Zielstrukturen aus dem Bereich Immunonkologie liefern. 

Yale/ TargetDBR

Im Dezember 2013 gab Evotec eine Zusammenarbeit, TargetDBR (DNA Break Repair), mit den Laboren von Prof. Peter Glazer und Prof. Ranjit Bindra an der Yale School of Medicine bekannt. Ziel der Kooperation ist die Identifizierung neuer Mechanismen, Zielstrukturen und Substanzen, die die DNA-Reparatur beeinträchtigen können. DNA-Reparatur-Mechanismen ermöglichen Krebszellen, umfangreiche Umstellungen des Genoms zu bewältigen sowie Resistenzen zu konventioneller Bestrahlungs- und Chemotherapie zu entwickeln. Demzufolge könnten solche Mechanismen in vielen Krebsindikationen Anwendung finden. TargetDBR stellt die erste Kooperation innerhalb der Innovationsallianz zwischen der Yale University und Evotec dar.
Im Juli 2019 gab Evotec, basierend auf der TargetDBR Forschung, die Gründung von Breakpoint Therapeutics bekannt, ein Spin-off-Unternehmen fokussiert auf die Entwicklung von Evotecs Portfolio im Bereich DNA-Schadensantwort (engl. DNA damage response, „DDR“).

Über die Innovationsallianz zwischen Evotec und Yale

Im Januar 2013 sind Evotec und die Yale University eine strategische Partnerschaft eingegangen. Im Rahmen der Allianz werden Evotecs moderne Technologien und Kompetenzen in der Wirkstoffforschung mit der erstklassigen Wissenschaft der Yale University vereint, um innovative Behandlungsansätze für Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf zu verfolgen. In den Indikationen ZNS, Stoffwechsel-, Immun- und Krebserkrankungen werden Evotec und Yale gemeinsam neue Testsysteme (Assays), Screeningmethoden und Modelle bewerten, insbesondere jedoch explorative Zielstrukturen (Targets) und Substanzen verfolgen. Im Rahmen dieser Allianz soll Evotecs Wirkstoffforschungsinfrastruktur nahtlos mit der innovativen Biologie der Yale University verbunden werden, um individuelle Projekte in Stadien voranzubringen, in denen sie verpartnert werden können.

Seltene Krankheiten

CENTOGENE/ Gaucher-Krankheit

Im August 2020 gaben Evotec und CENTOGENE N.V., ein kommerzielles Unternehmen, das auf seltene Erkrankungen spezialisiert ist und klinische sowie genetische Daten zur Klärung medizinischer Fragestellungen von Patienten, Ärzten und pharmazeutischen Unternehmen einsetzt, die Erweiterung ihrer Zusammenarbeit bekannt. Die Kollaboration konzentriert sich auf das Protein-Target Glukozerebrosidase („GBA“), mit Fokus auf die Gaucher-Krankheit, einer genetischen und vergleichsweise häufig vorkommenden lysosomalen Speichererkrankung. Beide Unternehmen beabsichtigen eine Behandlungsoption für die Mehrheit der Patienten zu entwickeln. Aktuell verfügbare Therapien müssen, abhängig vom Typ der Gaucher-Krankheit, für jeden Patienten individualisiert werden und tragen nur zur symptomatischen Linderung bei.

Antisense-Oligonukleotide

Im August 2020 gaben Evotec und das in der Antisense-Wirkstoffforschung führende unabhängige europäische Unternehmen Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co. KG, ihre Plattform-Zusammenarbeit zur gemeinsamen Erforschung und Entwicklung von auf Antisense-Oligonukleotiden („ASO“) basierten Therapeutika bekannt. Die Antisense-Therapie ist ein innovativer, klinisch und kommerziell validierter, hochgradig zielgerichteter pharmakologischer Ansatz, der in die Genexpression der betreffenden Zellen eingreift, um gezielt die Produktion von Proteinen zu verhindern, die den Fortschritt und die Entwicklung von Krankheiten begünstigen.

Secarna ist das Unternehmen der nächsten Generation in der Antisense-Wirkstoffforschung, das seine interne LNAplus™-Plattform mit neuester LNA-Chemie der dritten Generation kombiniert, um Moleküle mit deutlich verbesserter Wirksamkeit und einem umfassenden Sicherheitsprofil gegen Zielstrukturen zu entwickeln, die schwer zu regulieren oder derzeit nicht mit alternativen Ansätzen behandelbar sind. Mithilfe modernster Bioinformatik (Oligofyer™) werden die Antisense-Moleküle von Secarna genau so konstruiert, dass sie gezielt an die RNA des gewünschten Gens ankoppeln. Zudem sind diese Moleküle „vorgescreent“ und wegen ihres hohen Aktivitätspotenzials ausgewählt. Daher besteht wenig oder gar keine Notwendigkeit für eine Lead-Optimierung, was den Forschungs- und Entwicklungsprozess im Vergleich zu herkömmlichen therapeutischen Ansätzen deutlich beschleunigt.

Evotec und Secarna haben mit ihrer Rahmenvereinbarung den Grundstein für eine langfristige Plattform-Zusammenarbeit gelegt, die sich über eine Reihe von Targets und Indikationen erstreckt. Das erste Programm wurde definiert und die Unternehmen bauen nun eine Pipeline mit gemeinsamen Antisense-Oligonukleotidtherapien auf. Diese umfassende Zusammenarbeit bietet Biotech- und Pharmaunternehmen die einmalige Chance, durch die Partnerschaft mit Evotec und Secarna in das schnell wachsende Feld der Antisense-Therapeutika einzusteigen und über eine Vielzahl individueller Deal-Strukturen Zugang zur gemeinsamen Pipeline der Unternehmen zu erhalten.