Die Gentherapie entwickelt sich sehr schnell als Modalität zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten. Bei diesem Ansatz wird die Nukleinsäure über einen genetisch manipulierten Vektor in das Kerngenom eingefügt.
Evotecs Standort für Gentherapie befindet sich in Österreich und beschäftigt ein Expertenteam, welches das gesamte Spektrum an Dienstleistungen für die komplette Gentherapieentwicklung abdeckt. Unsere Spezialisten verfügen über langjährige Erfahrungen in der Übertragung ihrer Erkenntnisse aus der Forschung und über Krankheiten auf die verschiedenen Technologien und Indikationsbereiche der Gentherapie. Unsere umfangreichen Kenntnisse der Branche, der Produkte sowie des regulatorischen Umfelds werden Sie bei der Entwicklung einer optimalen Strategie für den klinischen Erfolg unterstützen.
Unsere Leistungen umfassen die Entwicklung hochmoderner viraler AAV-Vektoren für verschiedene therapeutische Wirkstoffdichten, die Generierung von AAV-Material für die Forschung und nicht-klinische Studien, in vitro und in vivo Studien (Proof-of-Concept) zur Target-Validierung einschließlich Screening von Wirkstoffkandidaten sowie das Design, die Durchführung und Auswertung nicht-klinischer Gentherapiestudien.
Durch die Gründung von Evotec GT wurde unsere integrierte Wirkstoffforschungsplattform weiter verbreitert, sodass wir die Gentherapie als neue Modalität in perfekter Ergänzung zu unserer bestehenden Expertise anbieten können.
In vitro Gentherapie
Unser Forschungsportfolio
- Auswahl geeigneter AAV-Kapside mit gezieltem Tropismus
- Ein Panel von verbreiteten Wildtyp-Serotyp-Kapsiden
- Einige veränderte Standard-Kapside
- Möglichkeit zur gemeinsamen Entwicklung von eigenen, geschützten Kapsiden mit bevorzugten Partnern
- Optimierung der Wirkstoffdichte für hocheffiziente Vektoren
- Codon-Optimierung von Transgenen
- Protein-Engineering für bessere Transgen-Eigenschaften
- Maßgeschneiderte Expression durch konstitutive oder gewebespezifische Promotor-/Enhancer-Elemente und andere regulatorische Elemente (Introns, poly-A-Sequenzen, posttranskriptionelle Response-Elemente)
- Expression therapeutischer Antikörper
- Antisense-Ansätze zur Herabregulierung der Genexpression (shRNA und miRNA) und zum Exon-Skipping (snRNA)
- Erforschung von Konzepten zum Gen-Editing
- Vollständige Charakterisierung von AAV-Vektoren
- Quantifizierung und strukturelle Charakterisierung von Vektoren
- Zellbasiertes Biopotenz-Screening (in vitro) von Gentherapie-Konstrukten
- In vitro Assays: Zellbasierte Transduktion, Infektiosität und in vitro Biopotenz
- Funktionale Assays nach Wirkstoffdichte
- Immunologische Assays
- CMC
- Material für die Forschung und nicht-klinische Untersuchungen (bis zu 5 l)
- Drei-Plasmid-System: Ad-Helferviren, rep/cap, Wirkstoffdichte
- HEK293-Zelllinien (Wachstum in Suspension und adhärent)
In vivo Pharmakologie
Unser Forschungsportfolio
- In vivo Biopotenz-Screening von Gentherapie-Konstrukten
- Biologie der Zielstruktur/des Behandlungspfads: in vivo Studien (Proof-of-Concept)
- Design, Durchführung und Auswertung nicht-klinischer Gentherapiestudien
- Vorhandene Mausmodelle oder maßgeschneiderte Krankheitsmodelle
- Auslesungen zur Bio- und Pharmakodynamik
- Kombinierte Pharmakologie- und Sicherheitsstudien
- Identifizierung analytischer Biomarker und Validierung in Krankheitsmodellen
- In vivo Bildgebung
- Immunhistochemie und Histologie
- Translationale Pharmakologie
- Vektorielle Biodistribution an Ziel- und Nicht-Zielorgane
- Virusausscheidung
- Bewertung der Immunogenität
- IND-fähige Pharmakologie-/Toxikologie-Pakete